細胞治療與基因治療服務
細胞治療是指利用人體細胞組織物，進行重建人體構造、機能或治療疾病之技術。透過將細胞於體外進行分離、培養與增殖後，再輸回病患體內以達到治療特定疾病的目的。
目前依據使用的細胞種類與臨床應用，主要分為兩大核心領域：
- 免疫細胞治療 (Immune Cell Therapy) 國際間的研發與臨床應用，主要以自然殺手細胞 (NK cell)、T細胞 (如 CAR-T)、樹突細胞 (DC) 療法以及自體免疫疾病療法為核心。美國國家衛生院 (NIH) 已正式將免疫細胞治療列為繼手術、放療、化療之後的「第四大癌症治療模式」。
- 幹細胞療法 (Stem Cell Therapy) 幹細胞具備獨特的「分化潛能」與「自我更新能力」，為再生醫學帶來革命性的突破。目前正廣泛應用於解決傳統醫療長期面臨的困境，為糖尿病、中風、心肌梗塞、腎衰竭、阿茲海默症、帕金森氏症及退化性疾病等缺乏有效常規療法的患者，帶來全新的治療曙光。
人類細胞治療製劑：法規與安全性前瞻k
為確保人類細胞治療產品在臨床試驗階段皆符合 科學性、安全性與社會倫理性 ，並實質保障受試者權益，衛生福利部食品藥物管理署 (TFDA) 特制定 《人類細胞治療製劑臨床試驗申請作業及審查基準》。
針對細胞治療產品的臨床轉譯，法規建立了極為嚴格的品質管制與安全性評估系統。
多功能幹細胞 (PSC) 的審查關鍵 源自誘導多功能幹細胞 (iPSC) 或胚胎幹細胞 (ESC) 的細胞產品，因其具備「無限自我複製」與「多向分化」的特性，其潛在的致腫瘤性與安全性風險相較於成人幹細胞及體細胞產品更高。
因此，新藥研發團隊必須建立一套嚴謹的臨床前評估標準，全面驗證細胞製劑的以下六大核心指標：
- 一致性 (Consistency)
- 安定性 (Stability)
- 細胞分佈 (Biodistribution)
- 致瘤性 (Tumorigenicity)
- 毒性 (Toxicity)
- 免疫原性 (Immunogenicity)
細胞治療產品臨床試驗流程
需附上參考文獻來源 : Cell Transplantation, Vol. 26, pp. 483–492, 2017 (DOI: https://doi.org/10.3727/096368916X693293)
Trifecta MedTek: Full-Service Preclinical Safety Evaluation
三華憑藉卓越的核心技術、符合國際規範的環境設施與專業科學團隊，可完整提供細胞治療製劑在申請臨床試驗前最關鍵的安全性評估方案：
1. 致瘤性評估 (Tumorigenicity Assessment)
細胞產品在體外進行擴增或誘導分化時，若分化效率未能達到百分之百，且純化製程無法完全移除未分化細胞，一些研究顯示這些殘留的未分化完全細胞植入體內後，會在目標部位或遷移至其他器官形成腫瘤（如畸胎瘤）。因此確認幹細胞治療不會產生致瘤性是另一重要安全性考量。
2. 細胞體內分佈試驗 (Biodistribution Study)
考量到臨床追蹤試劑與標記技術對人體的潛在風險，目前難以直接在人體上取得完整的細胞分佈資訊。因此，細胞植入後是否會分布於預期與非預期的位置，以及細胞在體內的持久性 (Persistence)，應以動物體內分佈試驗來說明。若發現有不正常或非預期的細胞分布狀況，應評估是否產生異常組織及可能引起的安全性疑慮。
3. 免疫原性與免疫毒性分析 (Immunogenicity & Immunotoxicity)
當幹細胞產品準備進入人類臨床試驗時，除了須針對捐贈者與受試者的 HLA (人類白血球抗原) 進行配對評估外，更必須在非臨床階段針對細胞產品可能產生的抗原性或免疫毒性進行系統性的體外/體內試驗。